目的:通过文献综述、系统评价及临床队列研究评估补中益气汤治疗癌因性疲乏的疗效及安全性。方法:文献综述是收集有关癌因性疲乏的成因和概况、中医病因病机、现代医学及中医学治疗癌因性疲乏的方法、补中益气汤的抗肿瘤及抗疲劳机制,以及治疗癌因性疲乏的临床研究文献,进行资料整理及综合分析。系统评价是系统地搜索4个电子数据库,中文数据库包括万方数据库、中文期刊全文数据库,英文数据库包括Pudmed、Medline(Ovid),找寻有关补中益气汤治疗癌因疲乏的随机对照研究,按照纳入标准选取,两位研究人员独立地分析数据及使用考科蓝误差风险工具(Cochrane risk of bias tool)评估有关研究质量。数据使用RevMan5.3软件进行分析,评估补中益气汤治疗癌因性疲乏的疗效和安全性。临床队列研究是总数34例符合纳入标准的癌因性疲乏患者分为治疗组(N=17)及对照组(N=17),治疗组给予补中益气汤加减,对照组给予补气药以外的辨证治疗,研究为期4星期,观察有关疲乏程度、生活质量、KPS功能状态评分、气虚证症状、中医体质分型和各类分型的得分,及服药后的不良反应,以评估补中益气汤的疗效及安全性。成果:文献综述中,发现癌因性疲乏是癌症患者常见的症状,正在接受癌症治疗、癌症治疗结束以后,以及晚期癌症患者均有可能出现。目前癌因性疲乏的成因仍未确切。现代医学治疗中,只有运动治疗和精神兴奋剂哌甲脂有充足临床依据,证实两者有效治疗癌因性疲乏,但是疲乏患者对运动的抗拒及精神兴奋剂的不良反应都造成治疗上的困难。中医药治疗癌因性疲乏的方法以中药、针灸为主,有些系统评价证实它们的疗效。补中益气汤具有抗肿瘤、抗疲劳作用,亦有一些临床研究证实它有效减轻疲癌因性疲乏。系统评价中,纳入的8个研究中,癌因性疲乏的患者共475名,研究质量偏低,主要原因是未能清楚说明随机方法,以及没有使用盲法等。补中益气汤单独使用,或联合化疗及支持治疗使用较安慰剂、化疗及支持治疗有效减轻癌因性疲乏。补中益气汤联合化疗及支持治疗较单纯化疗及支持治疗有效提高生活质量。补中益气汤的有效性主要在于减少患者的疲乏程度得分,提高生活质量得分,减少脾虚证候得分。8个研究中,只有1个提及补中益气汤的不良反应(胃胀及消化不良),未见严重不良反应。临床队列研究中,治疗组在治疗前后的疲乏程度、生活质量的躯体功能及疲乏症状两项、KPS功能状态评分均见明显改善,疲乏程度是由简明疲劳量表(brief fatigue inventory,BFI-C)量度,治疗前vs治疗后:4.40±2.28 vs 3.62± 1.99,p=0.033;生活质量是由欧洲癌症治疗与研究组织生活质量量表(EORTC quality of life questionnaire C30,QLQ-C30)量度,治疗前vs对照后:躯体功能:70.59± 16.68 vs 80.00±11.30,p=0.012;疲乏症状:45.10±19.03 vs 35.29±14.29,p=0.027;KPS功能状态评分治疗前vs治疗后:87.65 ±4.37 vs 94.12 ±6.18,p=0.000。经过4周治疗以后,治疗组对比对照组,在生活质量方面,疼痛症状及食欲不振症状两项均见明显改善,治疗组vs对照组:PA:17.65±13.78 vs 34.31±27.30,p=0.032;AP:5.88±13.10 vs 19.61±20.61,p=0.027;KPS功能状态评分方面,治疗组对比对照组亦见明显改善,治疗组vs对照组:94.12±6.18 vs 87.06±5.88,p=0.002。此外,气虚证症状方面,治疗组的有效例数明显较对照组为多,治疗组vs对照组:17 vs 6,p=0.000。中医体质分型是以中医体质分型量表(香港版)Constitution of Chinese medicine Questionnaires(CCMQ)量度。4周治疗以后,治疗组痰湿质的例数明显较对照组减少(p=0.005),治疗组的血瘀质得分明显较对照组为低(p=0.041)。可是值得注意的是治疗组中,阴虚质及湿热质的患者例数明显较对照组有所增加(阴虚质:p=0.013,湿热质:p=0.015),然而未出现明显药物不良反应。结果:文献综述中,发现中医药有效治疗癌因性疲乏,同时补中益气汤具有一定的抗肿瘤和抗疲劳作用。系统评价中,发现补中益气汤对癌因性疲乏可能有一定的疗效,能够减轻疲乏程度,提高生活质量,改善脾虚证候,而且十分安全,但是由于研究质量的参差,仍然需要更多的临床证据以肯定补中益气汤对癌因性疲乏的治疗作用,同时提出了改善研究质量的建议,有助临床研究的改进。临床队列研究中,发现补中益气汤对癌因性疲乏病人的疲乏程度、生活质量、KPS功能状态,气虚证症状,以及体质分型均有明显改善。同样地,仍然需要更多设计严谨的临床研究,以进一步证明补中益气汤对改善癌因性疲乏的疗效。