IgA肾病(immunoglobulinAnephropathy,IgAN)是经病理确诊的世界范围内最常见的原发性肾小球肾炎,是一组以IgA为主的免疫球蛋白颗粒状弥漫沉积在肾小球系膜区及毛细血管袢的临床综合征,发病率大约为每10万名成年人中有2.5例/年。高危组IgA肾病,是指临床上IgA肾病中肾小球滤过率急性或快速丢失的患者,主要包括肾病综合征、表现为RPGN的新月体肾炎、肉眼血尿或其他原因导致的急性肾损伤(AKI),对于大量蛋白尿达到肾病综合征程度的,治疗上推荐支持治疗联合免疫抑制剂。对此,近年临床上相当数量的随机对照试验在一定程度上肯定了支持治疗联合免疫抑制剂对于减少蛋白尿和保护肾功能的作用,但不良事件以及长期随访的预后仍存在问题。近年来中医研究IgA肾病的对照研究较少,在有限的研究中虽然取得了一定的临床疗效,但也存在着研究对象数目偏少、观察时间过短等一系列问题,对于高危组IgA的中医药研究更是寥寥无几。益气清解方是戴希文针对高危组IgA肾病患者多为气虚血瘀湿热浊毒的中医证候特点创制的经验方,临床取得较好的疗效。本研究在临床经验的基础上,采用倾向性评分配对,以对照研究的方式对益气清解方联合激素免疫抑制剂,和单纯激素免疫抑制剂治疗高危IgA肾病进行了临床疗效观察,并对其安全性和预后作出评价。研究目的基于中医临床和西医诊疗指南,以对照研究的方式,在益气清解方联合免疫抑制剂治疗高危IgA肾病的过程中,通过观察分析疾病转归相关的重要指标——UTP、SCr、eGFR等的变化、临床终点事件的发生率等,探讨并评价中医药对于治疗高危IgA肾病是否具有显性的正向作用,以及在安全性和预后中的作用,旨在为中医药治疗高危IgAN的有效性提供临床证据支持。研究方法采用对照研究的方式,治疗组为2017年1月前广安门医院长期随访的符合高危定义的,接受益气清解方联合免疫抑制剂治疗的IgA肾病患者34例,对照组为同期在北京大学第一医院肾病科IgA肾病随访队列中采用了免疫抑制剂治疗的患者,按照治疗开始前24h尿蛋白定量、肾功能、血肌酐、年龄等采用倾向性评分,与中医治疗组进行1:1匹配,随访时间超过12个月,期间定期复诊,采集实验室数据资料、随访资料等,结束观察后,对患者启动治疗后6个月、12个月的的尿蛋白定量UTP、血肌酐SCr、肾小球滤过率eGFR、不良反应、终点事件发生率进行比较,分析疗效、安全性以及预后。研究结果倾向性评分匹配后中医治疗组与对照组基线指标无明显差异。治疗开始后第6月、12月时,与基线比较,中药治疗组24hUTP、SCr、eGFR均有统计学差异,对照组24hUTP有统计学差异,SCr、eGFR无统计学差异。治疗开始后第6月、12月时,中药治疗组和对照组组间比较分别为:24hUTP:1.790(1.448,2.500)vs 1.72(0.700,2.717)(g/d)(p>0.05)和 1.656(0.786,2.654)vs0.960(0.450,2.340)(g/d)(p>0.05),两组在降蛋白尿的治疗效果上并没有统计学差异。SCr:110(90,124.25)vs164(110,222)(umol/L)(p<0.01)和 110(90.75,144.5)vs169(110,263)(umol/L)(p<0.01),中药治疗组 SCr 均较对照组有明显降低。eGFR:59.91(50.92,70.82)vs 46.06±26.87(ml/min/1.73m2)(p<0.01)和 61.63(45.3,80.72)vs 46..31±28.27(ml/min/1.73m2)(p<0.01),中药治疗组eGFR均较对照组有明显升高。截止启动治疗后12个月,中医治疗组不良反应1例,为糖耐量异常,终点事件共2例,其中血肌酐翻倍1例,透析1例,肾脏存活率为(94.1%);对照组不良反应1例,为感染,终点事件共4例,其中血肌酐翻倍2例,透析1例,肾移植1例,肾脏存活率为(88.2%)。在后续的随访中,中药治疗组平均随访时间37.44±13.20个月,剩余患者未出现其他不良反应及终点事件,对照组平均随访时间48.24±26.10个月,剩余患者出现不良反应共4例,其中股骨头坏死1例,感染3例,终点事件共5例,其中透析4例,肾移植1例。结论(1)中医治疗组和对照组对蛋白尿均有明显疗效。(2)中药益气清解方在降低肌酐水平,改善肾功能方面效果明显。(3)中药益气清解方能显著减少患者不良反应和进入终末期的危险。