目的:观察补髓生血颗粒治疗慢性再生障碍性贫血(Chronic AplasticAnemia,CAA)患者的临床疗效,并对治疗前后造血粘附信号转导通路中相关酶类ERK2进行检测,以期进一步探索中药补髓生血颗粒治疗CAA与粘附信号转导途径相关的疗效机理。方法:将60例CAA患者按随机数字表法分成两组,其中试验组30例,予以补髓生血颗粒;对照组30例,予以再造生血片;并对两组患者进行临床疗效比较。采用蛋白印迹法(Western blot)测定CAA患者治疗前后骨髓单个核细胞中ERK2的蛋白表达水平。结果:(1)补髓生血颗粒和再造生血片治疗慢性再障的总有效率分别为73.33%和53.33%,两组比较有显著性差异(P<0.05);且补髓生血颗粒在改善CAA患者临床症状和外周血象方面均优于再造生血片,肾阳虚型疗效优于肾阴虚型(P<0.05)。(2)CAA患者粘附信号转导通路中相关酶类ERK2呈低表达状态,补髓生血颗粒能够在一定程度上上调ERK2的表达水平,试验组与对照组比较差异显著(P<0.05),且对肾阳虚型患者ERK2的调整程度优于肾阴虚型。结论:(1)补髓生血颗粒治疗CAA的总有效率为73.33%,且在改善CAA患者临床症状和外周血象方面均优于再造生血片,是治疗CAA的有效药物。(2)CAA患者骨髓单个核细胞ERK2呈低表达状态,这种异常表达可能参与了再障的发病过程。(3)补髓生血颗粒通过调节ERK2介导的ERK信号转导途径,促进造血干/祖细胞的增殖和分化,改善骨髓微环境,起到促进骨髓造血的作用。(4)补髓生血颗粒治疗CAA肾阳虚型的疗效优于肾阴虚型,且在ERK2的调整方面也优于肾阴虚型,进一步提示了CAA患者的分型治疗中有其“阳虚易治,阴虚难调”的特点。