目的:评估奥希替尼在表皮生长因子受体(EGFR)突变型非小细胞肺癌脑膜转移中的疗效及安全性。方法:回顾性分析就诊于河北医科大学第二医院使用接受奥希替尼治疗的EGFR突变型非小细胞肺癌软脑膜转移患者的临床资料,评估奥希替尼的疗效及安全性。结果:我们分析了12名确诊EGFR突变型非小细胞肺癌脑膜转移后使用奥希替尼治疗的患者,男性5例,女性7名,中位年龄为54(46-62)岁,除1例原发性T790M突变患者外,所有患者均接受了第一代表皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)治疗并出现病情进展。使用奥希替尼治疗前,8名患者再次进行了脑脊液或血浆循环肿瘤DNA(ct DNA)的EGFR基因检测,其中3名患者(37.5%)检测出T790M突变。12名患者经奥希替尼治疗前中位KPS评分为70(60-80)分,治疗后中位KPS评分为90(60-100)分,差异存在统计学意义(Z=-2.754,P=0.006)。通过对12名患者的神经系统症状、脑脊液细胞学、神经影像学及原发肿瘤进行评估,我们在10名患者中观察到临床疗效,其中T790M阳性患者为100%(3/3),观察到临床疗效的中位时间为20(7-28)天。所有病患的中位无进展生存期为8.1个月。使用高剂量(160mg)奥希替尼治疗的临床反应率为100%,但副作用种类及程度较常规剂量(80mg)均提高:平均种类(2.4vs1.3),平均级别(1.4vs1.1)。在病情进展后,1例患者通过提高奥希替尼剂量实现病情再次缓解,6名继续原治疗方案的患者进展后平均生存期为6.4个月。结论:无论T790M突变状态或形式如何,奥希替尼对第一代EGFR-TKI耐药的EGFR突变型非小细胞肺癌软脑膜转移均具有显著且迅速的颅内外疗效,并可能更适用于T790M突变的患者。160mg奥希替尼的毒性反应高于80mg,但对于中枢神经系统疾病疗效可能更佳,并有希望治疗标准剂量奥希替尼治疗进展后疾病。使用奥希替尼治疗非小细胞肺癌脑膜转移出现病情进展后仍可能从继续治疗中获益。