本论文以两种高分子材料,p-环糊精-聚乙烯亚胺(β-CyD-PEI)和聚乙二醇修饰的低代PAMAM为载体材料对药物和核酸进行输送,主要分为以下三方面：1)成功合成了一种具有还原敏感性(Redox-sensitive)、肿瘤靶向性(Oligopeptide-guided)、主客体自组装的(Self-assembly)、高效基因转染(Efficiency-enhanced)多功能基因载体(ROSE载体)。体外细胞学实验结果表明,ROSE载体系统可以携带功能miR-34a进入高转移肝癌细胞LM3内,抑制LM3细胞的增殖和迁移。体内动物学实验结果显示,ROSE载体系统可以高效地携带功能miR-34a到达肝癌肿瘤部位,并可以明显得抑制肝癌肿瘤的生长。2)首次设计合成了具有层翻转自组装特性的高分子纳米载体材料PSPG,证明其可以通过内外层结构的翻转同时携带核酸和药物分子。PSPG6具有很好的血清稳定性和溶酶体逃逸的能力,可降解的双硫键结构在体外和体内可以有效降低材料的细胞毒性,有利于药物释放和基因转染。PSPG6联合输送DOX和Bcl-2siRNA的治疗方案可以有效抑制了肝癌肿瘤的生长。3)成功合成了一种具有层翻转自组装特性(Layer-invertible)、肿瘤靶向性(Oligopeptide-guided)、还原敏感性(Redox-sensitive)和树枝状高分子可联合输送的特性(Dendrimer-based)的多功能基因载体(LORD载体)。体外细胞学实验结果表明,LORD载体系统可以携带PTX和TR3 siRNA胰腺癌细胞Panc-1内,诱导细胞凋亡。体内动物学实验结果显示,LORD载体系统可以高效地携带PTX和TR3 siRNA到达肝癌肿瘤部位,并可以明显得诱导肿瘤细胞凋亡,抑制肝癌肿瘤的生长。