【目的】 研究维甲酸联合高三尖杉酯碱治疗急性早幼粒细胞白血病(APL)的可行性、疗效及不良反应。 【方法】 采用随机对照方法。选择初诊的APL患者26例随机分为研究组和对照组，研究组给予维甲酸联合高三尖杉酯碱诱导治疗，HA方案巩固治疗，对照组按照NCCN急性髓细胞白血病治疗指南推荐方案(ATRA+DNR／MTZ)，给予维甲酸联合蒽环类药物诱导治疗，蒽环类药物+阿糖胞苷巩固治疗。在诱导治疗及巩固治疗各疗程结束时分别对比两组病例的CR率、融合基因检测情况、不良反应发生率及无病生存期，并进行统计学分析。 【结果】 维甲酸联合高三尖杉酯碱治疗组在诱导结束全部病例获血液学缓解，缓解率为100％，融合基因转阴率为63.6％。巩固第1疗程结束时融合基因转阴率为100％。累计生存率为85.7％。诱导治疗期间中位累计血浆输注量为670ml，中位累计血小板输注量为32U。 对照组1例患者早期死亡，诱导结束时其余病例获血液学缓解。融合基因转阴率为38.5％，巩固第1疗程结束时融合基因转阴率为91.7％，1名患者融合基因持续阳性，至巩固治疗第3疗程调整方案为亚砷酸并加用高三尖杉酯碱后转为阴性，至随访截至时间时仍持续阴性，累计生存率为75.6％。诱导治疗期间中位累计血浆输注量为760ml，中位累计血小板输注量为32U。 两组比较，在疗效、融合基因转阴率、累计生存率(85.7％／75.6％)及毒性反应等方面均相似，在诱导治疗融合基因转阴率方面研究组似有优势，无统计学差异。 【结论】 维甲酸联合高三尖杉酯碱治疗APL在疗效、融合基因转阴率、血浆及血小板输注量及毒副反应方面无统计学差异，可作为初诊APL治疗的新选择，也可取得分子生物学缓解。