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背景:重型再生障碍性贫血(SAA),简称重型再障,目前的一线治疗方案为强化免疫抑制治疗(IST)和同胞全合移植(MSD-HSCT)治疗,国内外文献报道同胞全合移植(MSD-HSCT)和IST的总体有效率和总体生存率相当。近年来,无关供者移植及单倍体移植发展迅速,有研究显示无关供者移植及单倍体移植作为SAA一线治疗方案时疗效与MSD-HSCT相似,优于IST。但无关供者移植及单倍体移植是否可以作为缺少同胞全相合供者的SAA患者的一线治疗方案,目前未达成共识。目的:探讨强化免疫抑制治疗和异基因造血干细胞移植治疗SAA的疗效。方法:回顾性分析2012年1月1日至2019年5月15日在我院行IST和allo-HSCT的19例SAA患者的临床资料,其中IST组7例,中位年龄30(19-67)岁,7例患者在抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白输注结束后的第一天均输注非血缘脐血;allo-HSCT组12例,中位年龄38.5(4-49)岁,其中同胞全合移植7例,单倍体移植4例,无关供者移植1例。4例单倍体移植患者及同胞全合移植中2例年龄大于40岁的患者均联合非血缘脐血输注。结果:(1)allo-HSCT组:所有患者移植后均获得造血重建,粒系>0.5×109/L的中位时间为移植后10.5(9-18)d,血小板>20×109/L的中位时间为移植后15.5(8-39)d,网织红>30×10~9/L的中位时间为移植后17(11-35)d;IST组:2例早期死亡,5例治疗有效。治疗有效的患者中性粒细胞及血小板计数恢复到和移植植入相同水平的中位时间41(9-80)d、157(61-400)d。两组造血功能恢复时间有统计学意义(P<0.05)。(2)allo-HSCT组和IST组3个月有效率分别为83.3%、57.1%(P>0.05),12个月的完全缓解率分别为50%,28.6%(P>0.05)。(3)至随访终点,1例患者失访,可随访的18例患者中位随访21(2.1-91.2)个月,总体生存率(OS)达66.7%;allo-HSCT组OS为63.6%(其中MSD-HSCT组为100%,haplo-HSCT组为0%),IST组OS为71.4%,allo-HSCT组和IST组、MSD-HSCT组和IST组之间总体生存率差异均无统计学意义(P>0.05)。结论:MSD-HSCT是治愈SAA的首选方法,年龄大于40岁的患者在同胞相合移植中加入第三方脐血,植入快,移植物抗宿主病发生率低,可获得长期生存。短期内如果能找到人白细胞抗原(HLA)高度相合的无关供者,那么无关供者移植也可以作为SAA的一线治疗方案。缺少HLA全合供者时,应选择IST治疗,疗效优于单倍体移植。