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目的目前,为了明确身材矮小的病因,许多患儿入院行生长激素激发试验,同时这些患儿也完善了垂体的影像学检查,垂体MRI平扫+增强提示部分患儿合并Rathke囊肿(RCC),通过与无Rathke囊肿的患儿比较,探讨患有RCC的患儿与无RCC的患儿激素分泌水平有无差别,着重分析重组人生长激素对合并RCC矮小患儿的治疗效果及安全性。方法采用回顾性分析的方法对2016年7月至2018年11月在华中科技大学附属协和医院儿科因身材矮小住院行生长激素激发试验患儿的临床资料进行整理分析,对其中合并RCC的患儿与无RCC的患儿进行垂体激素相关分析,剔除数据不完善者,通过统计学方法比较RCC是否影响患儿的相关激素分泌,着重分析合并RCC的身材矮小患儿使用重组人生长激素的治疗效果及临床安全性。本研究数据使用SPSS 19.0进行统计学分析。结果研究对象为113例因身材矮小住院完善相关检查的患儿,对接受rhGH治疗的患儿进行门诊随访,通过相关统计学方法分析患儿垂体分泌激素及下游相关激素水平,结果显示合并RCC的身材矮小患儿在性激素、甲状腺激素、生长激素、IGF1、促肾上腺皮质激素、血皮质醇水平与不伴有RCC的身材矮小患儿无统计学差异(P>0.05),对99例诊断为身材矮小并配合随访的患儿进行着重分析,发现rhGH对身材矮小合并RCC的患儿治疗效果及安全性良好,结果表明合并RCC的患儿使用rhGH治疗后身高改善明显(P=0.042),且该部分患儿均未见RCC相关临床症状发生,也未见RCC在rhGH治疗中增大或其它改变,其甲状腺激素、性激素及下游激素水平均无明显改变,证实rhGH治疗伴RCC的矮小患儿是安全的,同时证实RCC多为垂体前后叶间先天性良性发育异常。结论本研究发现在身材矮小的患儿中存在RCC对内分泌水平没有明显影响,RCC多为无功能性的先天性结构发育异常,对于身材矮小合并无症状性RCC的患儿rhGH治疗效果明显,安全性好,建议该部分患儿使用生长激素治疗,但在治疗过程中应进行随访,每3-6月行内分泌、6-12月行垂体MRI检查;其次,若患儿出现头痛、视觉异常、高泌乳素血症或囊肿有增大趋势时,应停止rhGH使用并建议患儿至神经外科确定有无手术指征。