目的:利用安全高效的MRI分子影像技术早期诊断肝细胞癌对降低其死亡率具有重要意义。本研究使用由甲胎蛋白(AFP)启动子启动的铁蛋白基因(Fth)作为MRI报告基因,以阳离子材料作为基因载体,转染肝癌细胞,与正常细胞产生MR对比成像,在分子水平实现肝癌细胞的影像诊断。材料与方法:合成阳离子聚合物PEI-β-CD(PC)作为载体;通过凝胶电泳阻滞、粒径测量及透射电子显微镜等表征实验确定PC与质粒DNA(pDNA)复合的最佳氮磷比(N/P);通过荧光显微镜及流式细胞术检测转染效率;利用蛋白免疫印迹、免疫荧光及普鲁士蓝染色实验证明由铁蛋白过表达所引起的细胞内铁聚集;通过体外细胞MRI扫描检测对比成像效果。结果:经环糊精(CD)修饰的阳离子聚合物PC在浓度为100μg/ml时细胞存活率接近 95%,与高分子量 PEI(HMW PEI,PEI25kD)及阳离子脂质体 Lipofectamine2000(Lipo)相比毒性明显降低;PC在N/P为50时可紧密复合pDNA,并形成具有适宜理化性质的纳米体系有助其顺利被细胞摄取:粒径143.25±2.49nm,多分散性指数0.211±0.02,Zeta电位17.94±0.20mv,透射电子显微镜下显示为紧密的类球型的纳米颗粒;PC/pDNA在N/P为50时可达到与阳性对照(PEI25kD)及Lipo相近的转染效率,三者分别为:13.1%,15.3%,15.3%;阳离子聚合物PC携带AFP启动子启动的Fth在转染的肝癌细胞内过表达,代偿性上调转铁蛋白受体,增加细胞内铁负荷,而在AFP阴性的正常细胞中不启动表达,无细胞内铁富集作用,最终引起肝癌细胞与正常细胞之间的MR1信号对比,其信号强度与阳性对照(PE125kD)组及Lipo组的转染结果无显著性差异(P<0.01)。结论:上述结果表明,阳离子聚合物PC是安全有效的基因载体,它携带的被调控的铁蛋白基因有望成为MRI内源性对比剂被应用于肝细胞癌的早期诊断,该分子影像技术安全性高,并可为后续的药物治疗提供高特异性的靶点。