研究背景矮小症(short stature)是儿科内分泌学最常见的疾病之一,发病率约为2.5%,其中特发性矮小(idiopathic short stature,ISS)占总矮小症的60%~80%。ISS即非生长激素缺乏引起的身材矮小,是一种无确切病因的矮身材,其发病机制尚未完全阐明,但对儿童的身心发展及社会适应带来一定的不良影响。目前,ISS最主要的治疗方法为注射重组人生长激素(recombine human growth hormone,rhGH),但其价格昂贵,治疗效果存在一定的差异。因此,对于ISS患儿改善其rhGH的敏感性及疗效,成为小儿内分泌医生所关注的热点。国外有学者研究发现,对于青春前期男性且游离T4(FT4)处于正常低值的ISS患儿,额外补充甲状腺素者,体内胰岛素样生长因子-1(insulin-like growth factor-1,IGF-1)生成较未补充者明显增多,即提高了外周组织对生长激素(GH)的反应性,在一定程度上提高了GH的敏感性。鉴于国内尚无类似报道,对于ISS患儿额外补充甲状腺素后对rhGH敏感性的影响很有必要探讨。目的探讨青春前期甲状腺功能正常的ISS患儿,在使用rhGH时,当游离T4(FT4)位于正常低值(第3~25百分位)时,额外补充小剂量甲状腺素后对患儿rhGH敏感性的影响。方法选取86名甲状腺功能正常,但血清FT4浓度处于正常值的第3~25百分位之间的青春前期ISS患儿进行研究,根据治疗方案不同分为2组,即:rhGH+L-T4组和rhGH组。rhGH+L-T4组给予rhGH(0.15~0.20U/kg/d)+L-T4(0.5~1.5μg/kg/d)干预,rhGH组给予rhGH(0.15~0.20U/kg/d),观察治疗4月后患儿治疗期间净获身高(ΔHt)、体质指数(BMI)、年龄的身高标准差分值(HtSDS-CA)、IGF-1、胰岛素样生长因子结合蛋白-3(IGFBP-3)、促甲状腺素(TSH)、FT4等各项指标的变化。结果经治疗4月后,rhGH+L-T4组患儿ΔHt、FT4和IGF-1较rhGH组显著增高,且差异有统计学意义(t=5.025,52.345,4.050,P均<0.05);BMI、HtSDS-CA、TSH和IGFBP-3与rhGH组相比,差异无统计学意义(t=0.544,1.517,1.440,0.974,P均>0.05)。rhGH+L-T4组治疗前与治疗后FT4、TSH及IGF-1相比差异均有统计学意义(t=50.203,2.343,5.727,P均<0.05);rhGH组治疗前与治疗后FT4、TSH及IGF-1相比差异均无统计学意义(t=1.373,0.654,1.393,P均>0.05)。结论对于甲状腺功能正常,FT4处于正常低值的青春前期ISS患儿,小剂量甲状腺素短期干预可提高GH敏感性,不会增加肥胖发生率,且补充甲状腺素相对安全。