【摘 要】
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该研究选定UCBT和PBSCT作为小儿恶性血液病和非恶性血液病的治疗手段,系统回顾分析自1998年以来该院儿科完成的48例allo-HSCT临床资料,以探讨某些HSCT的临床问题.该研究包括
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该研究选定UCBT和PBSCT作为小儿恶性血液病和非恶性血液病的治疗手段,系统回顾分析自1998年以来该院儿科完成的48例allo-HSCT临床资料,以探讨某些HSCT的临床问题.该研究包括以下三部分:一、脐血造血干细胞移植治疗地中海贫血的临床研究;二、非亲属脐血造血干细胞移植治疗小儿白血病的临床研究;三、异基因外周血造血干细胞移植治疗小儿恶性血液病和非恶性血液病的临床研究;结论:1.RD-UCBT是根治地中海贫血的有效方法,HLA配型全相合者的移植植入率达6/7,无病存活率4/7,与国际报道相当.HLA配型不全相合(5/6、4/6、3/6)的移植存在较高的风险,自体恢复率高,aGVHD严重.植入的影响因素中,CD34+细胞数比有核细胞数更重要,受者获得的CD34+细胞数<2.3×105/Kg时可能发生嵌合植入或受者自体恢复.2.对同胞脐血供者开展产前HLA配型,是节省医疗资源、降低医疗费用的有效措施,也可为HLA相合供者提取一定量新生儿外周血,以作为补充UCB不足的有效手段.3.URD-UCBT也是可选择作为根治地中海贫血的临床方法.HLA配型相合者其植入率与RD-UCBT相当.HLA配型是影响植入的重要因素,HLA配型不全相合的URD-UCBT难以成功.GVHD和感染是URD-UCBT治疗地贫中影响受者存活的两大障碍.4.URD-UCBT是根治小儿恶性血液病的有效方法.HLA配型不全相合的移植植入率达12/13,无病存活率7/13,肿瘤复发率2/11.5.allo-PBSCT是根治地贫和小儿恶性血液病的有效方法.allo-PBSCT治疗地贫和白血病的植入率分别是8/8、4/4.GVHD尤其是cGVHD是allo-PBSCT成功的最大障碍.DMI的使用与cGVHD的发生相关,应严格掌握DMI的适应症.
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