目的:研究体内过表达或抑制miR-125a-5p对实验性视神经炎模型小鼠的体重、神经功能评分及视神经、视网膜病理学的影响,探讨miR-125a-5p对EAE小鼠视神经病理的影响及在视神经炎中的作用。方法:将小鼠随机分为正常组、EAE组、125a组、125a-CON组、125a-RNAi组和125a-RNAi-CON组6个组。除正常组和EAE组外,其余4组小鼠在免疫前2周分别注射相对应的腺相关病毒。在免疫当天通过注射MOG35-55诱导除正常组外的实验组小鼠的自身免疫炎症,建立EAE模型。之后每天给予小鼠称重及神经功能评分,在免疫后第19天提取视神经验证过表达或抑制miR-125a-5p的病毒转染是否成功,并制作视神经及眼球的HE染色切片,评估视神经、视网膜的炎症浸润情况,制作视神经的Luxol fast blue染色切片,评估神经脱髓鞘情况。结果:实时荧光定量PCR结果显示过表达miR-125a-5p腺相关病毒体内转染成功,抑制miR-125a-5p腺相关病毒转染效果不理想。正常组小鼠体重呈正常增长趋势,实验组小鼠在发病过程中体重下降,随后恢复正常增长趋势,125a组的体重下降幅度最小。实验组小鼠在免疫后第10-11天开始发病,神经功能评分在发病后数天达到最高值,维持数天后逐渐下降。125a组的平均发病时间最晚,平均评分高峰出现最迟。在HE染色中,正常组视神经细胞核呈串珠状排列,细胞密度适中,视网膜各层结构清晰。各实验组视神经及其鞘膜下有炎症细胞浸润,视神经内细胞密度大,视网膜内、外核层细胞排列紊乱。从视神经纵切面的HE染色量化炎症细胞浸润可知,125a组的细胞浸润评分显著低于EAE组（P<0.05）和125a-CON组（P<0.01）,miR-125a-5p可显著降低炎症细胞对视神经的浸润。在Luxol fast blue染色中,正常组视神经染上均匀的蓝色,神经纤维排列致密整齐。各实验组视神经纤维结构松散、排列紊乱,出现脱髓鞘。125a组的脱髓鞘程度低于EAE组和125a-CON组。结论:过表达miR-125a-5p可以降低EAE小鼠的发病严重程度,减少视神经中的炎症浸润,防止视神经脱髓鞘。