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【目的】评价兔源性抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素A(CsA)一线治疗儿童及年轻成人重型再生障碍性贫血患者的疗效及不良反应。【方法】回顾性总结我院贫血诊疗中心2003年2月至2008年4月间所有一线使用兔ATG联合CsA方案治疗的初治儿童及年轻成人重型再生障碍性贫血患者。【结果】2003年2月至2008年4月使用兔源性ATG联合CsA治疗的年龄小于等于21岁的重型再生障碍性贫血患者共90例,男性52例,女性38例,男女比例1.37:1,中位年龄13.5岁。其中重型再生障碍性贫血(SAA)患者48例,极重型再生障碍性贫血(VSAA)患者42例。4例早期死亡,总计61例(71%)患者获得治疗反应,其中完全治疗反应(CR)30例(35%),良好部分反应(GPR)17例(20%),部分治疗反应(PR)14例(16%)。25例(29%)患者未获治疗反应。免疫抑制治疗(IST)后3个月41例(47.7%)患者获得治疗反应,IST后6个月59例(71.1%)患者获得治疗反应,IST后9个月60例(74.1%)患者获得治疗反应,IST后12个月61例(77.2%)患者获得治疗反应。年龄小于10岁、10～15岁、15～21岁患者治疗有效率分别为57.7%(15/26)、56.5%(13/23)和89.2%(33/37)。获得治疗反应的患者脱离输注血制品中位时间55天,74例患者出现血清病反应。强烈免疫抑制治疗后患者出现PNH克隆2例、染色体异常患者2例。治疗有效后复发患者3例。6例患者接受了二次免疫抑制治疗,二次治疗有效率66.7%。【结论】我们应用兔ATG联合Csh治疗儿童和年轻成人SAA/VSAA,与文献报告马ATG+CsA一线方案疗效一致,总治疗反应率71%,不良反应轻微。表明一线应用兔ATG治疗儿童和年轻成人SAA/VSAA安全有效。是否兔ATG在成人患者可获得更高的治疗反应率需进一步验证。