本文的主要工作由阳离子基因载体的设计和合成引出，主要包括两亲阳离子嵌段大分子的设计、合成、表征以及这类大分子作为基因、药物载体的应用研究。论文工作可以分为三部分：　　 一、新型两亲阳离子大分子的设计、合成、表征，以及溶液性能研究　　 1.设计并合成了羟基作为引发基团的树枝形赖氨酸引发剂，以二甲氨基吡啶(DMAP)作为催化剂能够引发丙交酯开环聚合。脱去氨基保护基团后，得到了一系列两亲树枝形赖氨酸-b-聚乳酸嵌段大分子。通过MALDI-FTMS证明了在聚合过程中没有明显的酯交换反应，所得两亲聚合物具有规整的分子结构。　　 2.通过逐步反应的方法，合成了树枝形赖氨酸-b-聚乳酸-b-树枝形赖氨酸两亲三嵌段阳离子大分子。通过对此类大分子溶液性能的研究，发现这是一类具有pH值和离子双重响应性的材料，有望成为新型的功能药物载体。　　 二、两亲三嵌段阳离子大分子作为基因载体的研究　　 1.利用了树枝形大分子结构精确的特点，研究了上述两亲阳离子大分子的结构和其与质粒DNA(pDNA)结合能力的关系。发现疏水聚乳酸片段的引入能够显著增加低代数两亲三嵌段阳离子大分子与pDNA的结合能力。进一步的研究表明，其原因可能在于低代数两亲三嵌段阳离子大分子中的疏水片段较强的疏水缔合作用能够辅助阳离子大分子/pDNA复合物形成稳定疏水内核。　　 2.以SMMC-7721细胞为模型细胞，研究了新型两亲三嵌段阳离子大分子作为基因载体的细胞毒性和转染效率。发现和常用基因载体线性PLL-23k和PEI-2k相比，合成的新型三嵌段阳离子大分子具有很低的细胞毒性。当树枝形赖氨酸片段达到四代时，新型阳离子大分子作为基因载体能够达到和PLL-23k近似的细胞转染效率。　　 3.通过三乙烯四胺片段对两亲阳离子大分子进行了改进。细胞实验的结果表明改进后的两亲阳离子大分子的细胞毒性略有增高，但是其基因细胞转染效率提高达到10倍以上。　　 三、两嵌段树枝形赖氨酸-b-聚乳酸载药微球的制备以及体外释药研究　　 以灰黄霉素为模型药物，采用O/W和W/O/W法制备了两亲树枝形赖氨酸-b-聚乳酸载药微球。可以通过树枝形赖氨酸片段的大小以及制备方法调节微球的粒径、表面形貌和表面氨基分布状况。体外释药表明树枝形赖氨酸片段的引入能够加快微球的释药速率。