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[目的]多发性骨髓瘤(MM)中浆细胞的增殖通常局限于骨髓,但有极少数患者在起病之初,或者病程中并发髓外病变(EMD)。这部分患者具有独特的临床特点,预后较差。本文旨在初步探讨中国MM患者中EMD的发生率、临床特征、预后及与治疗的关系,并对EMD的不同定义进行比较。[方法]对我院自1993年至2013年834例连续性初诊MM患者的临床资料进行回顾性分析。[结果]因EMD定义存在分歧,本文先采用严格髓外病变(strict EMD, sEMD)的定义进行相关分析,之后对单纯骨旁髓外病变(bone-related EMD, bEMD)的临床意义进行了初步探讨。结果分为以下两个部分：①就sEMD进行的分析显示：初诊MM患者发生sEMD的比例为4.8%(40例)。治疗过程中发生sEMD的比例为3.4%(28例)。与发病时无sEMD的患者相比,具有sEMD的MM患者具有显著较高的乳酸脱氢酶水平(中位值299.2U/L比185U/L,P=0.003)、显著较高的原位免疫荧光杂交(fluorescence in situ hybridization, FISH) P53缺失发生率(34.5%比11.9%, P=0.037)。sEMD复发／进展相关多因素分析显示,初诊时存在sEMD、IgD型骨髓瘤、FISH示P53缺失为sEMD复发/进展的高危因素(HR分别为16.1、6.29、2.44,P值均<0.05)。sEMD复发／进展与前期是否接受自体造血干细胞移植(ASCT)、沙利度胺／来那度胺或硼替佐米为主的治疗之间未显示明显相关性(HR分别为1.232、1.112、0.697,P值均>0.05)。预后多因素分析显示初诊时伴sEMD是MM患者的独立不良预后因素,初诊时存在sEMD与不存在sEMD患者的中位总体生存时间(OS)分别为16.5个月和40个月(P<0.001),两组患者的中位疾病进展时间(TTP)分别为11.5个月和25个月(P<0.001)。②就bEMD进行的分析显示：初诊MM患者中bEMD的发生率为4.8%,随访过程中发生率为0.5%。初诊伴bEMD患者与伴sEMD患者相比,乳酸脱氢酶(LDH)水平显著较低,治疗后的总体反应率(ORR)明显较高。与无EMD患者相比ORR无显著性差异。在未接受ASCT的患者中,初诊时存在bEMD、sEMD、及无EMD患者的中位OS分别为37.5个月、14.0个月和38.0个月,三组患者的中位TTP分别为27.0个月、11.5个月和22.0个月。初诊伴bEMD患者预后(OS和TTP)与无EMD患者相比无明显差异,与sEMD患者相比明显较优(P<0.05)。[结论]初诊发生sEMD患者具有明显较高的LDH水平和P53缺失发生率(FISH检测)。随访中发生sEMD复发／进展与初诊时存在sEMD、IgD型骨髓瘤、FISH示P53缺失相关,与前期是否接受ASCT、沙利度胺／来那度胺或硼替佐米治疗无明显相关。生存分析显示初诊时存在sEMD是MM患者的独立不良预后因素。单纯骨旁EMD对预后无明显不良影响。