[目的]探讨硼替佐米联合沙利度胺及地塞米松三联化疗方案(PTD)在合并有严重肾功能不全多发性骨髓瘤(MM)患者中的疗效及安全性。[方法]回顾性分析2013年5月至2018年2月苏州大学附属第一医院收治的38例应用硼替佐米联合沙利度胺及地塞米松三联化疗方案治疗的合并严重肾功能不全MM患者的资料。硼替佐米用法用量:38例患者均在化疗第1天、第4天、第8天和第11天进行1.3mg/m2皮下注射;沙度利胺的用法用量:38例患者均从50mg/天开始,根据耐受情况逐渐加量至100mg/天口服;地塞米松用法用量:38例患者均在化疗第1天、第2天、第4天、第5天、第8天、第9天、第11天和第12天进行10mg/次,一天两次静脉滴注。肾小球滤过率(eGFR)<15mL/min/1.73m2,且血肌酐大于400μmol几的患者,辅以规律血液透析。[结果]①国际分期系统(ISS)Ⅲ期患者比例为92.1%(35/38)。除去细胞遗传学检查不完善的7例患者,其余31位患者中,修改的国际分期系统(R-ISS)Ⅲ期患者比例为61.3%(19/31)。存在高危遗传学异常的患者共45.2%(14/31),包括17p-、t(4,14)、t(14,16)和1q gain。②所有患者应用PTD化疗方案进行诱导化疗,中位疗程为4(2-6)个疗程。38例患者在PTD诱导化疗4疗程后,除去拒绝评估的2例,骨髓瘤缓解情况如下:总体有效率(ORR):77.8%(28/36),其中完全缓解(CR)占47.2%(17/36),非常好的部分缓解(VGPR)占22.2%(8/36),部分缓解率(PR)占8.3%(3/36)。③慢性肾功能不全患者占21.1%(8/38),急性肾功能损伤患者占78.9%(30/38)。eGFR<30mL/min/1.73m2的患者占94.7%(36/38),eGFR<15mL/min/1.73m2的患者占60.5%(23/38)。38例患者在PTD诱导化疗4疗程后,除去死亡和失随访的3例,≥MR的肾功能总体缓解率为80%(28/35),其中CR占31.4%(11/35),PR占 11.4%(4/35),MR占27.1%(13/35)。肌酐大于400 μ mol/L的患者有52.6%(20/38)。其中,95%(19/20)接受了血液透析治疗。至随访结束,有55%(11/20)的患者脱离血透,中位脱离血透时间为:56(15-118)天。④随访至2019年1月,中位随访时间为32(3-61)个月,5年无进展生存(PFS)率为37.4%,5年生存(OS)率为63.78%。中位PFS为24个月。染色体核型异常、R-ISS分期Ⅲ期、高危遗传学异常、诱导治疗疗效未达部分缓解及以上是影响患者总生存的独立预后因素。⑤安全性分析显示,PTD三联化疗方案治疗MM合并严重肾功能不全患者的神经系统毒性及血液学毒性发生率较高。其中有10.5%(4/38)的患者发生了3级神经系统毒性,15.8%(6/38)的患者发生了3级血小板减少事件,1位患者发生4级血小板减少事件。5.3%(2/38)的患者发生了治疗相关死亡(TRM)。[结论]硼替佐米联合沙利度胺及地塞米松三联化疗方案在合并有严重肾功能不全多发性骨髓瘤患者中有较好的疗效,且安全性较高。染色体核型异常、R-ISS分期Ⅲ期、高危遗传学异常、诱导治疗疗效未达部分缓解及以上是影响患者总生存的独立预后因素。