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目的本研究旨在探讨WT1表达水平对急性白血病(acute leukemia,AL)患者异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)预后的影响以及将其作为分子学标记来动态监测微小残留病(minimal residual disease,MRD)的意义。材料和方法回顾性地分析了 2016年1月至2017年12月在本中心行造血干细胞移植的314例急性白血病患者,其中初诊WT1阳性93例,阴性221例。比较WT1阳性组中各类型白血病初诊时WT1表达量的差异。比较WT1阳性组及阴性组移植后总生存(overall survival,OS)、无病生存(disease free survival,DFS)、以及累计复发率(cumulative incidence of relapse,CIR)。分析WT1阳性患者初诊时、移植前及移植后WT1表达情况,通过受试者工作特征曲线(receiver operating characteristic curve,ROC曲线)确定移植前、移植后3月、移植后6月WT1表达量预测复发的临界值,分别为1.010%、0.079%、0.375%。根据上述临界值划分低表达组和高表达组,分析移植后OS、DFS以CIR与不同时间点WT1表达量之间的关系。结果WT1阳性组中各类型白血病初诊时表达量上存在差异,ALL的表达量明显低于AML(P=0.020),AML患者中以M5的表达量相对较低,M1的表达量较高,但差异无统计学意义(P=0.103)。比较初诊时、移植前、移植后WT1表达变化,发现移植前WT1明显低于初诊时(Z=6.919,P<0.001),移植后3月WT1表达量低于移植前(Z=2.324,P=0.020)。化疗及移植可以使WT1表达水平下降,但均不能使WT1表达持续转阴性。初诊时WT1阳性组与阴性组在移植后OS、DFS及CIR上的无统计学差异(P=0.380;P=0.660;P=0.730)。移植前WT1高表达组的OS、DFS均低于低表达组(P=0.000;P=0.000),高表达组的累计复发率高于低表达组(P=3.589*10-5<0.05)。移植后3个月WT1高表达组与低表达组在OS、DFS及CIR上均无统计学差异(P=0.157;P=0.316;P=0.316)。移植后6个月WT1高表达组OS、DFS均低于低表达组(P=0.002;P=0.022),但两组在CIR上无统计学差异(P=0.133)结论单纯以WT1阳性或阴性来动态监测病情和判断预后是没有意义的。移植前及移植后WT1高表达是影响预后的不利因素,将WT1作为急性白血病患者造血干细胞移植的推荐指标和移植后MRD的监测手段存在临床实用价值。