目的：观察亚砷酸联合健脾理气中药治疗晚期原发性肝癌的临床疗效及毒性反应，为更进一步的临床研究提供依据。方法：对纳入本研究的晚期原发性肝癌患者给予亚砷酸注射液静脉滴注治疗(亚砷酸10ml，ivd，d1-d14／28天一周期)。所有患者均服用在健脾理气方基础上辨证加减的中药汤剂，采用WHO恶性肿瘤化疗毒性分级标准及实体瘤近期疗效评价标准，观察亚砷酸配合健脾理气中药对晚期原发性肝癌的临床疗效及出现的毒性反应。结果：共有27例完成本课题研究，均为2005年9月-2007年4月期间的住院及我院门诊病人(其中住院病人24例，门诊病人3例)。其中原发性肝细胞癌患者22例，肝胆管细胞癌患者5例。27例患者共接受81个亚砷酸治疗周期，平均治疗周期为3周期，中位治疗周期为4周期，目前27例患者中有18例已经死亡，其余9名存活的患者处于随访中(统计的生存时间截至2007年4月30号)。经统计，在治疗效果方面：27例接受亚砷酸联合健脾理气中药方案治疗的患者治疗全部结束后比治疗前PS评分(ECOG)下降的共16例(占59.2％)，PS评分无变化的有6例(占22.2％)，PS评分升高的有5例(占18.5％)，81.5％患者生活质量稳定或有改善。27例患者治疗效果评估，有效率为2例(7.4％)，其中PR为1例(3.7％)，MR为1例(3.7％)。而病灶稳定率(RR)可达到22例(81.5％)。27例患者中位生存时间(MST)为200天，中位TTP为124天。根据统计结果所示：多疗程亚砷酸治疗的患者治疗效果优于少疗程患者(RR：7.4％vs 0％；SR：100％vs 54.6％；MST-225 vs 118，p=0.004；中位TTP：226 vs 91，p=0.008)；在延长生存时间方面，高年龄组患者优于低年龄组患者(MST：281 vs 126，P=0.006；中位TTP：275 vs 90，p=0.025)，肝胆管细胞癌患者可能优于肝细胞癌患者，胆管细胞癌患者MST、中位TTP高于肝细胞癌患者，但统计学未见差异(MST：243 vs 190，p=0.536；中位TTP：227 vs 158，p=0.462)。肿瘤标志物AFP数值变化方面，总治疗后，第一、二、三、四周期治疗后的平均数值治疗后均比对应周期治疗前的数值下降，但各组间配对t检验的结果均未见有差异性变化的结果(总治疗前后8255 vs 5313，P=0.507；一周期前后：14852 vs 9754，p=0.323；二周期前后：14368 vs 8856，p=0.302；三周期前后：1763 vs 1170，p=0.557，四周期前后：1774 vs 632，p=0.218)。毒性反应反面：主要的毒性反应为骨髓抑制及胃肠道反应，骨髓抑制方面：共在46个(占59.6％)治疗周期中出现白细胞下降的情况(其中Ⅰ度25个占30.9％，Ⅱ度17个占21％，Ⅲ度4个占5％)，在32个(占39.5％)的治疗周期中出现血红蛋白下降(其中Ⅰ度18个占22.2％，Ⅱ度12个占14.8％，Ⅲ度2个占2.5％)，在34个治疗周期中出现血小板下降(其中Ⅰ度17个占21％，Ⅱ度12个占14.8％，Ⅲ度5个占6.2％)。胃肠道反应主要集中反应在腹胀不适，共有52个(占64.2％)治疗周期中出现腹胀(其中Ⅰ度19个占23.5％，Ⅱ度31个占39.3％，Ⅲ度2个占2.5％)，其次疼痛、发热、便血、皮肤瘙痒散在发生(均在Ⅱ度以下)；肝肾功能方面，有4例患者出现肝功能损伤(2例转氨酶升高Ⅱ度损害，Ⅲ度、Ⅳ度胆红素升高各1例)，有2例出现肾功能损伤(Ⅲ度1例，Ⅳ度1例，均为肌酐升高)；心功能方面，有3例患者出现Ⅳ度心律失常(室性频发早搏)，1例出现Ⅲ度心律失常(多源性频发房性早搏)出现心律失常的患者在治疗结束后3月复查心电图可见心律回复正常，有2例在治疗过程中出现胸闷等Ⅰ度短暂性心功能不全表现，治疗结束后症状可消失。未出现治疗相关性死亡。结论：1．与现有的文献报道比较，本课题研究的亚砷酸联合健脾理气中药治疗方案能更延长晚期原发性肝癌患者的MST及中位TTP，稳定病灶，使治疗后AFP值较治疗前下降，同时能提高患者生存体力状态。2亚砷酸注射液常见的毒性为骨髓抑制及消化道毒性，可经药物治疗缓解，部分患者在亚砷酸的治疗过程中出现肝肾及心律改变(发生率低于5％)，结束治疗后上述损伤可恢复。3健脾理气中药能减轻亚砷酸的消化道毒性，缓解症状，提高细胞免疫功能，达到减毒增效的目的。4亚砷酸联合健脾理气中药对原发性胆管细胞癌患者效果似乎较原发性肝细胞癌患者的效果更佳，能延长生存期并在病人治疗过程中观察到一位患者的肺转移瘤病灶消失，接受多疗程亚砷酸治疗患者的疗效似乎较少疗程患者的疗效明显，老年患者似乎较年轻患者在MST、中位TTP方面有更理想的结果。