背景白血病为我国十大高发性恶性疾病之一,严重危害国民健康。由于治疗周期长、反复轮换治疗方案,常导致多药耐药(MDR)现象,降低药物对白血病细胞的杀伤作用,其中30%-60%的白血病患者会发展成难治性急性白血病,严重影响患者的生存和预后。如何逆转白血病多药耐药现象一直是血液学研究探讨的重点,近年研究将其从发病机制到治疗方面一一探索。但由于产生白血病多药耐药的机制复杂、各机制间相互作用,且目前有效逆转剂如异搏定、环孢菌素A等,常因有效剂量产生毒副作用大、患者难以耐受而限制了临床应用。因此,寻找低毒、增效、靶点广泛的耐药逆转剂对治疗难治性急性白血病有非常重要意义。90年代初起东直门医院肿瘤血液科就以中医理论为指导,寻找逆转白血病耐药的中药,探索中药治疗难治性白血病的可行性。通过查阅国内外相关资料及基础研究、临床研究成果拟定了由浙贝母、川芎、汉防已组成的复方浙贝颗粒。在单药基础实验确定其安全有效后,继而采用随机、双盲、多中心同期对照临床方案进行了临床观察,结果显示浙贝颗粒联合化疗后临床缓解率为36.1%,总有效率达77.8%,与安慰剂比较具有统计学意义。在探索治疗难治性急性白血病的医学研究中,中成药复方浙贝颗粒的成功研发受到广泛关注。本论文旨在通过对复方浙贝颗粒逆转多药耐药白血病的研发思路进行综述,学习科学的中医药研究思路及方法,为今后科研与临床工作打好基础。工作内容本论文通过整理近30年各医家对难治性白血病证型认识,并从逆转白血病耐药的中药及有效成分出发,分析难治性白血病的病因病机,探求复方浙贝颗粒的选药优势,继而对研发复方浙贝颗粒的历年工作进行梳理、总结,学习和掌握复方浙贝颗粒的研发思路,为今后从事中医药研究奠定基础。