Delivery to the NHP CNS using AAV-5 vectors produced by uniQure's GMP-compliant AAV production

来源 :XIIIth International Symposium on Neural Transplantation and | 被引量 : 0次 | 上传用户:amavis
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The work of Dr.Blits focusses on the use of gene therapy for neurodegenerative disease.He obtained his PhD in the laboratory of Professor Joost Verhaagen on gene therapeutic strategies to promote neuroregeneration following traumaticinjury.
其他文献
目的 探讨慢性丙型肝炎(CHC)经聚乙二醇干扰素-α2b(Peg-IFN)和利巴韦林(RBV)联合治疗获得持续病毒学应答(SVR)和长期应答(LTR);分析Peg-IFN 和RBV剂量对LTR的影响.方法 于2013年回顾性研究随访2006年1月1日~12月31日Peg-IFN和RBV联合治疗的CHC中完成44周~52周,治疗结束时取得病毒学应答(RTVR),ALT正常的149例随访7年,有随访结
目的 观察苦参素联合安络化纤丸治疗慢性乙型肝炎患者对血清肝纤维化指标的影响.方法 将120例慢性乙型肝炎患者随机分为治疗组64例和对照组56例,分别应用苦参素或苦参素联合安络化纤丸治疗,疗程36周,两组酌情给予还原性谷胱甘肽,门冬氨酸钾镁等药物辅助治疗.结果 治疗结束后,治疗组和对照组TBIL分别为21.3±10.3μmol/L和29.8±13.6μmol/L,ALT分别为76.54±61.25
目的探讨拉米夫定(LAM)、阿德福韦(ADV)和恩替卡韦(ETV)耐药变异HBV病毒株在ETV-ADV联合挽救治疗中的动态演变特征。方法8例耐药变异患者的系列血清来自于108例慢性乙型肝炎(CHB)患者的前瞻随访队列,其中ETV耐药(rtL180、rtM204、rtS202和rtT184)2例,ADV耐药(rtA181或rtN236)3例,LAM(rtL180、rtM204)和ADV同时耐药3例,
目的 探讨与慢性乙型肝炎(CHB)患者使用核苷(酸)类似物(NAs)抗病毒治疗应答有关的临床因素。方法108例CHB患者前瞻、连续入组,其中53例单药服用ETV,55例单药服用ADV,规律随访至5年,入组及治疗5年时行肝穿刺组织学检查,对其临床及肝穿组织学资料进行分析。
正确评价营养状况,准确预测营养风险是有效的临床营养干预的前提和基础,对改善肝病患者的预后、提高生活质量有重要意义.近年来已有研究表明生物电阻抗相位角作为一种客观测量数据可用于评价营养状态,但是目前的相位角测量仪器多采用阻抗分析仪和体成分分析仪,尚未有针对于住院患者的相位角测量系统.
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目的:探讨终末期肝病模型对重型肝炎预后评估价值.方法:整理250例重型肝炎患者临床资料进行MELD评分,评估重型肝炎的严重程度和预后,比较MELD评分、CTP评分、PTA三者对重型肝炎预后预测的准确率.结果:重型肝炎恶化死亡组MELD评分分值明显高于存活组(P<0.01),MELD分值与实际恶化病死率呈正相关,当MELD分值≥40时,89.0%患者恶化死亡,MELD分值≥30时,68.0%患者恶化
目的:探讨后颅窝显微神经外科手术的经验及教训.方法:对重庆医科大学附属第一医院神经外科自2011年1月至2015年1月显微神经外科手术治疗的427例后颅窝病变的临床资料进行回顾性分析.结果:本组427例后颅窝病变患者均为成形骨瓣术毕还纳固定,无术后需去骨瓣减压的病人.目前有2例术后术区血肿的病人,有1例术后幕上远隔部位硬膜外血肿的病人;有3例术后需手术治疗的脑积水病人.结论:对后颅窝病变手术进行精
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目的 探讨内镜下经鼻入路切除眶颅底区占位病变的可行性和有效性。方法 回顾性分析2009年1月~2015年1月以突眼及视力下降为主要症状的38例眶尖区占位病变(10例眶内异物、12例海绵状血管瘤、6例鼻眶沟通性粘液囊肿、4例炎性假瘤、2例表皮样囊肿、1例神经纤维瘤、3例骨纤维异常增殖症)。全部均在内镜下经鼻筛窦进入眼眶内或眶尖区切除病变。结果 眶内异物均一次性取出;11例眶尖区海绵状血管瘤全部切除;
目的 探讨脑室系统感染的神经内镜诊疗策略.方法 应用神经内镜诊疗14例脑室系统感染.在神经内镜下观察和评估脑室内感染程度、清除脑室内沉渣和附壁脓苔、贯通脑室内分隔、游离被脉络丛或炎性纤维条索包裹的分流管、切除脑室内脓肿或行脓肿囊壁开窗引流术.留置双侧脑室外引流管,术后脑室内抗生素盐水持续灌注冲洗,时间为2~4周.合并脑积水的患者再行脑脊液转流术治疗.结果 本组中1例因肺部感染、呼吸衰竭最终死亡,其
目的:颅底脊索瘤是一种生长缓慢、以局部侵犯为主的侵袭性恶性肿瘤,但由于肿瘤所处的解剖结构复杂不易被完全切除、对普通光子放疗及化疗不敏感而临床疗效较差.质子重离子因其独特的物理学特性而成为颅底脊索瘤有效的治疗手段.本中心引进西门子质子重离子治疗设备并开展了"IONTRIS粒子治疗设备注册临床试验"以验证质子重离子放射治疗颅底脊索瘤的安全性和有效性.材料与方法:2014.07.01-2014.09.2
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