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杜氏肌营养不良症是一种X连锁隐形遗传性疾病,大约3,600个男孩中就会有1个患者。临床特点为进行性对称性肌无力,通常在12岁左右失去行走能力,二十几岁死亡。目前临床上尚无法治愈。本讲演将讨论治疗新进展,有些疗法已经在临床上试用,有的还尚在研究中,这些新疗法给杜氏肌营养不良症带来了希望,甚至有治愈的可能。