论文部分内容阅读
目的:联合免疫抑制疗法(IST)是全世界范围内无法行骨髓移植的重型及极重型再生障碍性贫血患者的主要治疗方法,而抗胸腺细胞球蛋白(ATG)/抗淋巴细胞球蛋白(ALG)是IST中的主要药物。本文比较应用ALG/ATG治疗儿童重型再障的有效性及安全性。方法:采用回顾性分析苏州儿童医院2009年2月至2015年7月诊断为重型再生障碍贫血,并接受ALG/ATG为主的IST治疗的患者的临床资料,观察其近期及长期疗效、并发症,并根据患者发病的性别、年龄、疾病严重程度、诊断至治疗间隔时间进行分层分析。结果:1:重型再生障碍性贫血应用IST患者共144例,男78例,女66例。其中ATG组86例,ALG组58例。两组患者性别、年龄、危险度分组的差异无统计学意义。两组诊断至治疗的中位时间分别为19天和18天,差异无统计学意义。2:ATG与ALG两组在3、6、9、12个月的反应率分别为59.30%和47.36%、72.09%和75.43%、80.23%和75.43%、80.23%和77.19%,P值分别为0.196、0.0.659、0.497、0.663,反应率差异无统计学意义。两组中重型再生障碍性贫血和极重型再生障碍性贫血组总体缓解率的差异亦没有统计学意义(ATG77.08%和78.94%,P=0.494;ALG组82.50%和83.33%,p=0.919)。3:诊断至治疗时间小于30天的患者的总缓解率比大于30天患者总缓解率高(ATG组86.88%和52.00%,p=0.004;ALG组78.72%和72.72%,p=0.011)。4:两组患者3、6、9、12个月的血常规对比分析,3、6个月时ATG组的白细胞恢复较ALG组慢(p=0.032和p=0.007),9、12个月的白细胞总数差异无统计学意义。5:两组的2年总生存率ATG组78.9%,ALG组84.8%,p=0.530差异无统计学意义。ALG组1例早期死亡(1.72%),未见复发或进展为克隆性疾病病例。6:1个月副作用观察,ATG组和ALG组出现过敏反应分别为43例(50.0%)及19例(32.7%),p=0.033,主要表现均为发热、皮疹、头痛等,说明ATG更容易引起重型再生障碍性贫血患儿出现过敏反应。两组出现血清病反应分别为53例(61.6%)及35例(61.0%),p=0.941,主要表现为发热、皮疹和关节肿痛等,差异无统计学意义。两组出现感染分别为30例(34.8%)及19例(32.7%),主要表现为肺部感染、真菌感染,p=0.680,差异无统计学意义。结论:1:ATG/ALG联合环孢素治疗儿童重型再生障碍性贫血的总体疗效相当;2:ATG治疗前6个月较ALG有较强淋巴细胞抑制作用;3:诊断至间隔时间长的患者疗效不佳:4:ATG更容易引起重型再生障碍性贫血患者出现过敏反应,两者治疗后出现血清病反应及感染的概率相当。总体安全性无明显差别。