目的 评价奥西替尼二线治疗表皮生长因子受体（EGFR）突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效，对治疗前转移部位、耐药后进展部位与疗效间的关系进行探讨。方法 收集2017年1月1日至2019年1月1日67例经1～2代EGFR-酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗和50例一线化疗后进展的晚期NSCLC患者。全组患者均存在EGFR外显子20T790M突变阳性，均给予奥西替尼（80 mg口服，每天1次）治疗直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应；分析总体及不同亚组间患者的疗效。结果 截至2020年10月31日，117例奥西替尼受试者中有28例仍服用奥西替尼，用药最长时间达43.2个月；治疗后进展89例，其中45例死亡。全组中位无进展生存期（PFS）达15.2（95%CI:12.352～18.114）个月，中位总生存期（OS）未达。亚组分析显示，性别、一线治疗方案和治疗前转移病灶部位与PFS有关（P<0.05）；一线治疗方案、EGFR突变类型和治疗前原发灶外转移类型与OS有关（P<0.05）。存在肺内转移、胸膜转移、胸水肿瘤脱落细胞、肝转移、淋巴结转移和骨转移均会缩短受试者的中位PFS（P<0.05），存在肺内转移、淋巴结转移、肝转移和骨转移会缩短受试者的中位OS（P<0.05）。进展病灶部位不同的受试者在中位PFS和死亡比例上也存在差异，但无统计学意义（P>0.05），其中以骨转移为进展部位的患者死亡比例最高（75.0%），而肾上腺转移出现进展的患者中位PFS最短（7.1个月）。结论 奥西替尼对EGFR突变阳性晚期NSCLC患者二线治疗表现出良好的疗效。一线治疗使用EGFR-TKI序贯奥西替尼比一线化疗序贯奥西替尼治疗的PFS更长，治疗前肺内与肺外均有转移者预后不良，进展部位对疗效的影响有限。