阿尔茨海默病(AD)是一种起病隐匿的神经系统退行性疾病,其病因病机复杂,主要以胆碱能神经元损伤及神经突触缺失为病理改变,长期以来单一致病因素作为治疗靶点的研究收效欠佳。中医复方因其具有多通路多靶点干预的优势,在防治AD方面有显著效果。益气活血代表方-补阳还五汤广泛应用于脑血管疾病,对保护神经元、修复血脑屏障降低通透性对抗脑水肿、抵御血管内皮细胞损伤、促进新血管生成和成熟等方面具有显著的疗效。因其对大脑多方面强大的治疗作用,大量学者研究发现补阳还五汤对改善认知功能损伤疗效显著,且不同的组分通过不同的机制发挥改善认知损伤的治疗效果。但不同研究所侧重的作用机制相对单一,不利于全面认知其作用机制和干预靶点。文章总结近年相关文献从补阳还五汤及其组分降低β淀粉样前体蛋白(APP)表达减少β样淀粉蛋白沉积、抑制中枢神经系统炎症信号通路减少炎症因子释放、抑制神经元凋亡因子表达保护神经元、修复血脑屏障减少有害物质进入中枢神经系统、提高低密度脂蛋白相关受体(LRP)-1含量,降低晚期糖基化受体(RAGE)表达增加β淀粉样蛋白外周清除等方面阐述其保护神经元、改善学习及认知功能障碍的机制,以期为补阳还五汤治疗阿尔茨海默病提供有力的文献支持。