目的系统评价抗真菌药物米卡芬净在预防性抗真菌治疗造血干细胞移植患者和恶性血液病患者中的有效性与安全性。方法检索PubMed、Cochrane Library、Web of Science、中国生物医学文献数据库(CBM)、中国期刊全文数据库(CNKI)、维普中文科技子期刊全文数据库(VIP)、万方数字化期刊全文库(建库至2018年2月),收集比较米卡芬净与其他抗真菌药物预防真菌感染的随机对照试验(RCT),并要求收集的RCT以治疗成功率、病死率或药品不良反应发生率中任何一项作为研究终点,提取相关数据并应用RevMan5.0软件进行Meta分析。结果共纳入6项RCT,总计1903例患者;Meta分析结果显示:预防侵袭性真菌感染的有效性:亚组分析显示米卡芬净比氟康唑的治疗成功率高,差异有统计学意义(OR=1.36,95%CI:1.03~1.82,P=0.03);在治疗成功率上,米卡芬净与伊曲康唑的成功率差异无统计学意义;米卡芬净比其他抗真菌药物的可疑真菌感染率低,差异有统计学意义(OR=0.66,95%CI:0.48~0.90,P=0.009);米卡芬净与对照组的突破感染率、死亡率之间差异无统计学意义;安全性:在总体相关不良事件中,米卡芬净组发生率低于对照组,差别有统计学意义(OR=0.62,95%CI:0.41~0.93,P=0.02);在药物相关不良反应中,米卡芬净组与对照组的发生率之间差异无统计学意义;在由于药物不良反应引起的中途退出率部分,米卡芬净组退出率低于对照组(OR=0.40,95%CI:0.18~0.89,P=0.02)。结论当前证据显示,米卡芬净预防侵袭性真菌感染的疗效与非米卡芬净类药物无差异,安全性高于非米卡芬净类药物。