探讨第四次修订的儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)诊疗建议实施对大剂量甲氨蝶呤(HD－MTX)化疗后肾毒性及血药浓度影响。
方法收集2012年9月至2016年11月330例ALL患儿共1 242例次HD－MTX化疗的临床资料，依据化疗方案分为两组：以"第三次修订草案"化疗为原方案组(743例次)，以"第四次修订方案"化疗为新方案组(499例次)，比较两组的急性肾损伤(AKI)发生率和MTX血药浓度。
结果新方案组的低危和中危患儿的AKI发生率均明显低于原方案组[1.3% (3/229)比7.9% (24/303)，4.9% (10/204)比12.8% (26/203)，χ2 ＝11.831、7.888，P均<0.05]，高危患儿的AKI发生率两组间比较差异无统计学意义[15.2% (10/66)比10.5% (25/237)，χ2＝1.071，P>0.05]。新方案组的低危、中危患儿的48 h MTX血药浓度及其降至安全范围的天数均明显小于原方案组[0.36 (0.08～4.00)比0.44 (0.06～32.00)μmol/L，0.49 (0.22～33.00)比0.60 ( 0.18～83.00)μmol/L，3 (2～6)比3 (2～11)d，3 (2～11)比3 (2～19) d，Z＝－5.953、－2.658、－4.490、－4.729，P均<0.05]，但高危患儿的上述数据两组间比较差异均无统计学意义[0.61 (0.14～36.00)比0.71 (0.11～68.00)μmol/L，3 (2～15)比3 (2～13) d，Z＝－1.465、－1.179，P均>0.05]。
结论按第四次修订的方案行HD－MTX化疗后，低危和中危患儿的肾毒性发生风险降低，MTX体内清除时间缩短，但高危患儿的肾毒性及MTX血药浓度无明显变化，应注意密切监测。