探讨儿童晚期神经母细胞瘤(NB)合并颅内转移的临床特点、治疗方法及预后。
方法回顾性分析北京同仁医院南区儿科病房2005年8月至2013年2月收治的14例晚期NB合并颅内转移患儿的临床资料。男8例，女6例；平均年龄5.5岁，均为Ⅳ期，对其肿瘤原发部位、转移部位、症状、治疗方式及生存时间进行分析，探讨自体外周血干细胞移植(APBSCT)治疗与颅内转移的关系。
结果(1)临床症状主要为头痛、抽搐(各10例)，恶心、呕吐(9例)，头部多发包块、突眼(各6例)。(2)原发瘤来源于腹部肾上腺及盆腔交感神经链11例，来源于后纵隔2例，来源于鼻腔1例。颅内转移患儿中脑内肿块实质转移者11例，脑膜转移者4例，脑脊液可见瘤细胞者2例，合并骨髓转移9例，多发性骨转移12例，颅骨转移9例，眼眶转移6例。(3)8例患儿行APBSCT治疗，4例行病灶局部放射性治疗，3例行间碘苄胍(131I-MIBG)治疗。颅内转移距APBSCT后，完全缓解期3例患儿分别为22.0、12.0、4.3个月；部分缓解期2例患儿分别为41.0、36.8个月；进展期3例患儿分别为1.2、2.3、2.2个月。完全及部分缓解期与进展期行APBSCT治疗后发生颅内转移时间比较，差异有统计学意义(χ2＝6.25，P＝0.044)；失访1例。(4)随访至2013年2月，平均随访时间为(30.74±19.67)个月。NB合并颅内转移者死亡9例(64.3%)，行APBSCT者发生颅内转移者死亡7例，死亡距颅内转移时间移植前缓解者平均为7.3个月，移植前进展者为1.1个月，差异有统计学意义(χ2＝5.0，P＝0.025)。NB患儿发病至颅内转移后死亡生存时间为移植前达完全或部分缓解者平均为43.4个月，移植前进展者为15.2个月，差异有统计学意义(χ2＝5.0，P＝0.025)；未行APBSCT者发生颅内转移者死亡2例，生存时间分别为60、38个月。余3例继续治疗，目前生存时间分别为14、42、13个月；1例失访。
结论儿童晚期NB合并颅内转移预后差，病死率高，APBSCT治疗宜于缓解期进行，可延迟发生颅内转移时间，临床需联合应用多种治疗方法提高缓解率，预防发生颅内转移。