本研究旨在通过对国产重组人血小板生成素(rhTPO)治疗儿童重症免疫性血小板减少症(ITP)的临床资料分析,探讨儿童患者使用rhTPO的疗效及安全性。采用回顾分析方法,收集北京儿童医院2009年12月-2012年11月收入院的25例予rhTPO治疗(连续14 d)的重症免疫性血小板减少症患儿临床资料。分析rhTPO治疗儿童重症免疫性血小板减少症的疗效及安全性。结果表明:25例病例用药前血小板中位数为4×109/L(0×109/L-10×109/L),用药后最高值中位数为71×109/L(14×109/L-439×109/L),升至最高值中位时间为11 d(范围3-15d)。停用TPO后,血小板计数逐渐下降。疗效分析显示,完全反应11/25例(44%),有效8/25例(32%),无效6/25例(24%),总有效率19/25(76%)。对于治疗有效的患者,用药后血小板最高值中位数为112×109/L(43×109/L-439×109/L),升至最高值中位时间为12 d(范围7-15 d);达到有效疗效的平均中位时间为4 d(范围1-11d)。治疗有效者停药2周时平均血小板计数仍显著高于治疗前(P<0.05)。12例予rhTPO治疗前用足量丙种球蛋白治疗无效的病例,在rhTPO治疗结束后予丙种球蛋白治疗有效。应用rhTPO治疗期间,2例患者出现轻微不良反应,用药后及随访过程中未发现其他相关副作用。结论:儿童重症ITP应用rhTPO治疗安全有效,可以帮助患儿更平稳度过严重出血的危险期,但rhTPO作用不持久,停用后血小板计数逐渐回落,需维持治疗以巩固疗效。