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目的
观察脐血造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血（简称β地贫）的疗效及副作用。
方法β地贫纯合子患儿经总量马利兰16 mg/kg、环磷酰胺200 mg/kg和抗胸腺淋巴细胞球蛋白90 mg/kg组成的方案预处理后，输入人类白细胞抗原（HLA）相合同胞供体脐血80 ml，患儿获得的有核细胞数为0.4×108/kg、CD34+细胞为0.45 × 106/kg。
结果术后22天中性粒细胞绝对值（ANC）>0.5×109/L, 63天血小板>20 × 109/L；聚合酶链-反向点杂交检测患儿为β41-42杂合子。DNA指纹图为嵌合体。术后41天起脱离红细胞输注，血红蛋白维持在105 g/L以上，110天骨髓象正常。现已脱地贫状态存活202天。
结论国内首例脐血移植治疗重型β地贫患儿，已移植成功。