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目的:探讨脑内移植人β-神经生长因子(β-NGF)基因修饰的骨髓间充质干细胞(MSCs)对帕金森病(PD)模型大鼠行为学的影响.方法:将成功制备的PD大鼠模型按随机数字法分为β-NGF基因修饰的MSCs移植组(β-NGF-MSCs组)、MSCs移植组(MSCs组)、DMEM/F12培养液纹状体内注射组(DMEM/F12组)和非移植组(PD模型组).细胞移植后,动态观察PD模型大鼠行为学变化及脑组织形态学的变化.结果:β-NGF基因修饰的MSCs脑内移植能有效改善PD模型大鼠的行为学表现.细胞移植术后第2周、第4周和第6周,β-NGF-MSCs组在阿朴吗啡诱发下30 min内的平均旋转圈数均明显低于MSCs组和PD模型组(P0.05).免疫组织化学染色结果显示,移植细胞在PD模型大鼠脑内均能存活,并能够与宿主组织产生整合,具有良好的组织相容性;宿主的脑组织结构无破坏,无胶质瘢痕形成.PD模型大鼠纹状体内移植β-NGF基因修饰的MSCs后,可持续稳定表达β-NGF,其对PD模型大鼠旋转行为的改善明显优于单纯应用MSCs移植治疗.结论:β-NGF基因修饰的MSCs脑内移植能明显改善PD模型大鼠行为学症状,具有潜在的临床应用价值.