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RNA干涉(RNA interference，RNAi)是近年来疾病基因组学和功能基因组学领域的研究热点，它通过双链RNA(double-strand RNA，dsRNA)的介导特异性地降解相应序列的mRNA，从而导致转录后水平的基因沉默，并广泛存在于各种生物。正是由于RNAi在基因组学研究中的巨大潜力，近年来，各国学者在RNAi临床应用方面进行了深入的研究，并取得了令人瞩目的成绩。本文着重就RNAi临床应用的研究进展做一介绍。