【摘 要】
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目的:分析大剂量甲氨蝶呤（high-dose methotrexate, HD-MTX）治疗成人复发和（或）难治朗格汉斯细胞组织细胞增生症（relapsed and/or refractory Langerhans cell histiocytosis, rrLCH）的疗效和安全性。方法:回顾性分析2019—2022年于北京市隆福医院血液科住院并经HD-MTX治疗的成人rrLCH患者的一般资料、治
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目的:分析大剂量甲氨蝶呤（high-dose methotrexate, HD-MTX）治疗成人复发和（或）难治朗格汉斯细胞组织细胞增生症（relapsed and/or refractory Langerhans cell histiocytosis, rrLCH）的疗效和安全性。方法:回顾性分析2019—2022年于北京市隆福医院血液科住院并经HD-MTX治疗的成人rrLCH患者的一般资料、治疗方案、效果及随访情况。HD-MTX合计总量59 g/m~2,在第1～2周5 g/m~2,第3周7 g/m~2,第4～5周休息，第6～7周9 g/m~2,第8～9周休息，第10～11周12 g/m~2。结果:共10例rrLCH患者采用HD-MTX治疗，男7例，女3例，中位年龄35（21～49）岁，BRAF-V600E阳性2例。2例患者为骨骼单系统多病灶，8例为多系统型。所有患者均使用过一线以上含阿糖胞苷的化疗。首次复发6例，多次复发4例。1例在完成前3次治疗（MTX累计30 g）后达完全缓解，自行中断治疗。其余9例完成全部治疗，MTX总剂量84.6～133.0 g,平均单次剂量为10 g/m~2。8例获得完全缓解，1例为部分缓解，1例未缓解。8例患者治疗过程中出现肝功能升高，3例出现皮疹，3例出现发热。结论:HD-MTX对于成人rrLCH患者具有较好疗效，不良反应可控。
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