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为研究羟基脲(HU)对β IVS-Ⅱ-654 C→T基因表达的影响,应用成人红系细胞体外液体培养模型,微量珠蛋白肽链生物合成速率测定和逆转录-多聚酶链反应(RT-PCR)介导的珠蛋白mRNA定量测定技术,研究了βIVS-Ⅱ-654 C→T剪接缺陷型β+地中海贫血(地贫)患者的培养红细胞在低浓度(50µmol/L) HU作用下珠蛋白基因表达的变化。结果表明,突变基因正常剪接的β珠蛋白mRNA含量升高,伴随红细胞内β珠蛋白肽链合成增加。这一结果不仅与HU治疗β地贫患者的临床结果一致,而且提示HU可能具有改善IVS-Ⅱ-654 C→T基因剪接加工的作用,从而对其表达产生影响。