探讨促肾上腺皮质激素（adrenocorticotropic hormone，ACTH）治疗糖皮质激素（激素）及钙调神经磷酸酶抑制剂（CNIs）双重耐药的原发性肾病综合征儿童的疗效及其安全性。
方法回顾性收集2015年1月1日至2019年12月31日期间在浙江大学医学院附属儿童医院接受ACTH治疗的6例患儿的临床资料，入选者均为激素及CNIs双重耐药的原发性肾病综合征患儿。激素减量过程中予患儿0.4~1.0 IU·kg-1·d-1 ACTH（总量≤25 IU）+5%葡萄糖500 ml静脉滴注8 h，5 d为1个疗程，每个月1疗程，连续用药3~6个月。收集ACTH治疗前6个月、治疗开始时、治疗结束时及ACTH治疗后随访6个月时等时间点的24 h尿蛋白量、血清白蛋白、血总胆固醇、估算肾小球滤过率（eGFR）水平及激素用量等临床资料，评价ACTH的疗效和不良反应。
结果6例肾病综合征患儿发病年龄为（4.89±1.77）岁，首次接受ACTH治疗年龄为（9.49±3.06）岁。6例患儿均完成3~6个月的ACTH治疗，2例完全缓解，2例部分缓解，2例未缓解。至ACTH治疗结束时，患儿24 h尿蛋白量较开始治疗时显著降低（P=0.026），血清白蛋白水平显著上升（P=0.003），激素用量显著减少（P<0.001），而eGFR及血总胆固醇水平的差异无统计学意义（均P>0.05）。至ACTH治疗结束随访6个月时，患儿24 h尿蛋白量、血清白蛋白、eGFR及激素用量与治疗结束时的差异无统计学意义（均P>0.05），血胆固醇水平相比开始治疗时持续下降（P=0.039）。6例患儿在输注ACTH过程中均出现一过性的尿量减少，2例出现皮疹，1例出现血糖升高，停药后可自行缓解。无严重心血管事件、肾功能受损及感染等不良反应。
结论ACTH治疗对激素及CNIs双重耐药的原发性肾病综合征患儿有较好的疗效，可以减少尿蛋白，降低激素用量，提高临床缓解率，且安全性好。