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扩张型心肌病(DCM)多呈散发、隐匿性发病,病因不明,缺乏特异性治疗方法,病死率较高,患者生活质量差,给社会造成巨大经济负担。因此,对DCM进行病因学和药物治疗研究具有重要意义。目前认为DCM的病因与感染、自身免疫、基因、遗传性因素和细胞凋亡等因素有关。临床治疗方面第3代β受体阻滞剂的问世显著降低了患者的病死率,免疫干预与免疫吸附已取得了显著的疗效;心脏再同步化治疗明显改善了患者的心功能,已成为患者的一项辅助治疗手段;心脏移植是终末期患者的有效治疗手段之一。基础研究方面基因治疗与细胞移植是目前研究的热点,有望为患者开创新的治疗途径。