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目的 观察全身化学药物治疗(化疗)对晚期视网膜母细胞瘤(RB)患儿肿瘤浸润和眼外转移以及特定疾病生存率(DSS)的影响.方法 行眼球摘除的41例晚期RB息儿纳入研究.其中,男性26例,女性15例.诊断年龄2～72个月,平均诊断年龄23.08个月.单眼25例,双眼16例.D期13例,E期28例.眼球摘除手术前曾接受过全身化疗25例(化疗组),首选治疗为眼球摘除手术者(手术组)16例.两组患者性别、诊断年龄、单双眼发病比例、RB分期比较,差异均无统计学意义(P＞0.05).对每例患儿的病理组织学报告进行手术后病理分期(pTNM)风险性评估,确定肿瘤在视神经、脉络膜和前房侵犯程度,并将其分为低风险、中等风险、高风险3个等级.41例患儿中,因颅内转移或眼外转移最终死亡5例;均为化疗组E期患儿.采用R软件生存分析软件包的survfit函数,应用Kaplan-Meier估计方法,测算E期患儿自诊断之日到随诊结束或死亡时间为止的DSS.对比分析化疗组、手术组E期患儿以及诊断后眼球摘除时间超过3个月和3个月以内E期患儿的DSS差异.结果 化疗组高风险比例较手术组明显降低.但两组总体风险性分级比较,差异无统计学意义(x2=3.130,P=0.077).化疗组D期患儿的总体风险性较手术组更低,两组比较差异有统计学意义(x2=5.870,P=0.015).两组E期患儿总体风险性比较,差异无统计学意义(x2 =0.019,P=0.889).化疗组、手术组E期息儿DSS分别为0.71和1.00;两组E期患儿DSS比较,差异有统计学意义(x2=3.700,P=0.050).诊断后眼球摘除时间超过3个月及3个月以内的E期患儿DSS分别为0.64和1.00;两者DSS比较,差异有统计学意义(#=4.800,P=0.028).结论 全身化疗并不能降低晚期RB患儿肿瘤浸润和眼外转移的风险,反而会降低E期患儿的DSS.