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神经功能受损是肝豆状核变性（WD）患者的主要临床表现之一。初期治疗首选曲恩汀或四硫钼酸铵口服，而对于无条件使用此两种药物的患者可给予青霉胺治疗，但应严格观察其病情变化；锌剂起效慢，不用于初始期治疗，可用于维持期患者的治疗，维持期患者也可给予中药治疗。随着对WD病因学研究的深入，基因治疗及干细胞治疗将会有更好的前景。