缺血性脑卒中是导致死亡和残疾的主要原因。早期溶栓治疗，但受时间窗限制。缺血损伤诱导细胞生化学改变速度快、过程复杂，包括兴奋性细胞毒性、线粒体改变、神经细胞凋亡、炎症反应和血脑屏障等多分子、细胞，单一的治疗不足以明显改善功能，神经恢复程度有限，因此增强机体内源性再生能力是必需的。中医认为脑梗死属于“中风”范畴，偏枯者多主气虚。补阳还五汤为理血剂，出自王清任的《医林改错》，基于益气祛瘀生新法，补消合用，重用补气，常用于中风后治疗，是益气活血法的代表方。近年来，中医药领域以靶点、分子为切入点，开展了大量有关补阳还五汤的基础和临床研究，其药理作用涉及抑制炎症反应，调节脂质代谢，抗动脉粥样硬化；促进神经干细胞增殖、迁移和分化，激活神经发生；调控Cdk5介导的凋亡与自噬交互作用；通过PI3K/Akt和TGF-β/Smad2通路，促进内皮祖细胞（EPCs）动员和血管生新，抗炎，抗血小板，抗氧化，保护血脑屏障，调节肠道菌群等有关；本文结合缺血性脑卒中的发病机制，对补阳还五汤的化学成分研究情况，以及药理机制的最新研究进行综述，以期为该药临床应用和后续深入研究提供理论指导。