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目的
探讨减低剂量地西他滨对输血依赖性低危骨髓增生异常综合征（MDS）的临床疗效和安全性。
方法选取2009年11月至2012年9月苏州大学附属第一医院收治的25例输血依赖性低危[国际预后评分系统（IPSS）评分为低危或中危-1]MDS患者，以减低剂量地西他滨（20 mg·m-2·d-1×3 d）治疗，评价疗效、不良反应、生存质量和生存率。
结果25例低危MDS患者中3例（12%）获完全缓解，4例（16%）脱离成分血输注，8例（32%）达血液学改善，2例（8%）达疾病稳定，总反应率达68%（17/25）。在11例可行细胞遗传学评估的患者中，1例获部分细胞遗传学缓解（PRc）。Ⅳ级血液学毒性发生率为48%（12/25），Ⅲ~Ⅳ级感染发生率为20%（5/25），无Ⅲ~Ⅳ级出血、Ⅲ~Ⅳ级恶心呕吐和Ⅲ~Ⅳ级肝功能损伤。治疗前Karnofsky活动状态评分（KPS）分值为47±16，治疗后KPS分值升高，为66±22（P=0.001）。治疗后更多患者预后改善，基于世界卫生组织（WHO）分类的预后评分系统（WPSS）≤1或美国MD Anderson肿瘤中心（MDACC）预后积分≤7的比例显著升高（44%比16%，P=0.031；64%比8%，P=0.022）。中位随访时间467 d（14~881 d），随访期间2例死亡，死亡时间分别在减低剂量地西他滨治疗后的第14和156天。IPSS评分低危组和中危-1组治疗后第100天的预期生存率分别为100%和95.2%，第600天的预期生存率分别为100%和90.5%。
结论减低剂量地西他滨可以改善低危MDS患者的输血依赖，严重血液学毒性和早期病死率的发生率低，改善预后，可能延长生存期。