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胶质母细胞瘤（GBM）属于世界卫生组织（WHO）Ⅳ级恶性肿瘤，是除脑干胶质瘤外预后较差的中枢神经系统癌症，发病率占人原发性恶性脑肿瘤的80%，患者5年生存率仅有5%。Sox2是一种多能性调节子，越来越多的证据表明，Sox2的突变及其功能异常与GBM的发生密切相关。已有研究证实利用Sox2基因作为GBM治疗靶点具可行性。本文在此将Sox2在GBM中的新研究进展进行综述。