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造血干细胞以其自我复制和分化潜能的特点,成为基因治疗最理想的靶细胞之一.尽管仍然存在着诸如理想载体的选择、转染效率、生物安全性、转基因的高效表达等难题,不同程度地制约着靶向造血干细胞基因治疗的发展,但仍提供了一种全新的、有应用前景的疾病治疗手段.本文就相关的造血干细胞生物学特性、载体系统及临床应用方面作一综述.