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目的：应用RNA干扰沉默SMNI基因的表达建立脊髓性肌萎缩症（SMA）的细胞模型。方法：将pshRNA—SMN1重组质粒转染人骨髓间充质干细胞（hMSCs），经G418筛选得到能稳定表达目的shRNA的单克隆细胞系后将其诱导分化为神经元样细胞（NLCs）建立SMA细胞模型组。同期设立转染重组质粒pshRNA-0的对照组和未转染重组质粒的空白对照组。观察NLCs的细胞形态，采用免疫细胞化学染色分析NLCs的NSE和NF蛋白表达，用RT—PcR和免疫印迹方法检测NLCs的SMN mRNA及其蛋白表达。结果：诱