评估不同供者来源的异基因造血干细胞移植一线治疗儿童及青少年重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效。
方法回顾性分析2013年1月至2016年12月河南地区79例儿童及青少年SAA患者的临床资料，其中男50例，女29例，中位年龄14（4~18）岁。同胞相合造血干细胞移植（MSD-HSCT）40例、无关供者造血干细胞移植（UD-HSCT）17例，单倍体相合造血干细胞移植（haplo-HSCT）22例。
结果MSD-HSCT、UD-HSCT、haplo-HSCT三组比较：中性粒细胞植入中位时间差异有统计学意义[分别为12（9~25）、14（10~22）、16（11~26）d，χ2=13.302，P=0.001]；+30 d中性粒细胞植入率差异无统计学意义[分别为97.3%（36/37）、100%（15/15）、100%（20/20），χ2=0.959，P=0.619]；血小板中位植入时间差异无统计学意义[分别为14（6~34）、16（7~32）、19（10~34）d，χ2=5.892，P=0.053]，+30 d血小板植入率差异无统计学意义[分别为97.3%（36/37）、100%（15/15）、100%（20/20），χ2=0.959，P=0.619]；移植后感染发生率差异无统计学意义[分别为35.0%（14/40）、29.4%（5/17）、45.5%（10/22），χ2=1.158，P=0.560]；急性移植物抗宿主病（GVHD）、Ⅲ/Ⅳ度急性GVHD及慢性GVHD发生率差异均无统计学意义（χ2=0.230，P=0.891；χ2=2.628，P=0.269；χ2=3.187，P=0.203）；2年总生存率差异无统计学意义[分别为（77.1±6.7）%、（70.6±11.1）%、（77.3±8.9）%，χ2=0.330，P=0.845]。多因素分析显示移植后重度感染、Ⅲ/Ⅳ度急性GVHD是影响总生存率的独立危险因素（RR=4.617，P=0.009；RR=2.707，P=0.048）。
结论MSD-HSCT、UD-HSCT、haplo-HSCT一线治疗儿童及青少年SAA的总体疗效相当。