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目的 评估非亲缘和亲缘供者异基因骨髓移植治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效。方法 对2例MDS-难治性贫血、MDS-原始细胞增多伴转化型患者分别进行非亲缘和亲缘供髓的异基因骨髓移植术。2例均为男性,年龄17和20岁。预处理为马利兰和环磷酰胺化疗方案。以霉酚酸酯加环孢素A和短程氨甲蝶呤预防移植物抗宿主病,低剂量肝素和前列腺素E1脂质微球预防肝静脉阻塞病。结果 2例患者骨髓移植后的中性粒细胞数(>0.5×109/L)分别在第21和第17天。移植后无病生存已分别为10个月和3个半月。经DNA短串联重复序列多态性分析和染色体检查,均为供者骨髓植活。结论 本研究为非亲缘异基因骨髓移植治疗MDS国内首篇报道,非亲缘和亲缘供者异基因骨髓移植术是治疗MDS的有效方法。