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虽然靶向药物治疗延长了胃肠间质瘤(GIST)患者的生存期,但在治疗方面仍存在一些困难与争议:(1)伊马替尼辅助治疗时间仍有争议；(2)c-kit外显子9突变、野生型患者辅助治疗是否获益亦尚未确定;(3)转移性GIST患者酪氨酸激酶抑制剂与手术的合理结合能否改善预后,仍缺乏前瞻性随机对照研究；(4)舒尼替尼治疗相关不良反应中的患者教育与密切监测、东西方GIST人群种族与体质量的差异对给药方式的影响以及伊马替尼与舒尼替尼耐药后的治疗选择等均面临挑战；(5)kit下游基因是否能成为新的治疗靶点以及多个靶点药物的联合应用仍存在较多困难.本文通过剖析这些问题,以期达成共识并寻求未来发展方向.