目的 观察鼠神经生长因子联合抗癫痫药物治疗小儿难治性癫痫的疗效及安全性.方法 选取2017年10月-2019年4月沈阳市儿童医院收治的小儿难治性癫痫患儿176例,按照入院前后顺序随机分为观察组和对照组,每组88例.对照组给予常规抗癫痫药物左乙拉西坦联合卡马西平治疗,观察组在对照组基础上予注射用鼠神经生长因子治疗.比较2组患儿治疗效果,治疗前与治疗6个月后癫痫月平均发作次数、IQ平均值、神经元特异性烯醇化酶(NSE)水平变化及不良反应(皮炎、皮疹、胃肠不适、头晕及血小板减少等)发生情况.结果 观察组患儿治疗总有效率为97.7％,高于对照组的88.6％(χ2=5.724,P=0.017);治疗6个月后,2组患儿癫痫月平均发作次数减少,IQ平均值提高,NSE水平下降,且观察组患儿减少、提高和下降幅度大于对照组(P均<0.01);2组患儿不良反应总发生率比较差异无统计学意义(χ2=0.083,P=0.773).结论 鼠神经生长因子联合抗癫痫药物治疗小儿难治性癫痫的疗效确切,有助于促进癫痫的控制,可改善智力,值得推广应用.