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目的 探讨环孢菌素(CsA)治疗成人大颗粒淋巴细胞白血病(LGLL)相关纯红细胞再生障碍(PRCA)患者的疗效,分析疗效相关因素.方法 回顾性分析江苏省人民医院2009年9月至2020年8月间接受CsA治疗的44例成人LGLL相关PRCA患者的临床表现、实验室检查特征及治疗结果,分析疗效相关因素.结果 44例LGLL相关PRCA患者接受CsA治疗;7例完全缓解、11例部分缓解、26例无效;总有效率为40.9％;完全缓解率为15.9％.疗效影响单因素及多因素分析示CsA疗效与STAT3基因突变无显著关联(P=0.691;P=0.688).CsA减量或停药是复发最常见原因(80.0％);环磷酰胺(CTX)对复发LGLL相关PRCA有效率为60.0％.结论 CsA治疗成人LGLL相关PRCA有一定疗效,不受STAT3基因突变阳性影响.最常见复发原因是CsA减量或停药,CTX对复发患者有一定疗效.