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骨髓增生异常综合征(myelodyssolastic syndrome,MDS)是一组起源于骨髓造血干细胞的高度异质性的恶性克隆性疾病.MDS患者因髓系无效造血而导致外周血细胞减少,并且许多患者随着时间的推移骨髓中的恶性细胞逐渐增多,有30%~40%的MDS患者会转化为急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML).而目前应用于治疗MDS的去甲基化药物只有阿扎胞苷和地西他滨.