目的观察激素耐药性肾病综合征患儿应用环孢素A(CsA)长程治疗的疗效并分析影响疗效的相关因素。方法 30例难治性肾病综合征[病理类型为系膜增生性肾小球肾炎(MsPGN)18例,局灶节段肾小球硬化(FSGS)6例,膜性肾病(MN)2例,微小病变(MCD)肾病1例,肾炎性肾病综合征1例,余2例因条件限制未做病理检查]采用CsA同时联合激素治疗,疗程12个月。27例使用肝药酶抑制剂地尔硫卓。观察临床疗效、不良反应及影响疗效的因素。结果临床疗效:完全缓解22例(73.3%),部分缓解6例(20.0%),无效2例(6.7%),总有效率为93.3%;平均随访时间15个月,复发率为16.7%。不良反应:毛发增生(80.00%),胃肠道反应(40.00%),牙龈出血(23.33%),关节肿大(6.67%),生长抑制(3.33%),肝、肾功能损害(3.33%)。在使用相同剂量CsA(5.0~7.0mg·kg-1·d-1)的情况下,男性患者的CsA血药浓度水平要低于女性患者(P<0.05)。CsA血药浓度≤100μg·L-1时,患者的不良反应发生率(13.4%)较低,CsA血药浓度>100μg·L-1时,患者的不良反应发生率(55.6%)相对较高。27例患儿的CsA血药浓度偏低,合并使用肝药酶抑制剂后CsA血药浓度有所提升(P<0.05)。结论长程环孢素联合激素治疗儿童难治性肾病综合征有一定疗效,但其疗效及不良反应受多重因素影响。