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当前,中国罕见病患者面临最大的困难是药品的可及性问题。在国家《第一批罕见病目录》纳入的121种罕见病中,有74种罕见病在美国、欧盟或日本等地有以之为适应证的治疗产品上市销售。但在上述罕见病当中,9种罕见病在中国境内无药,22种罕见病在国内有治疗药品但存在超适应证使用情况,13种罕见病涉及的所有治疗药品均未纳入我国医保支付范围,部分已纳入医保范围的药品仍面临市场准入障碍。全球范围内,许多发达国家和发展中国家已将罕见病纳入公共治理范畴,大量实践经验表明,从国家层面系统解决罕见病药品的可及性问题,不仅能显著提升